Genlerde zaman yolculuğu hastalıklara umut olacak

Genetik hastalıklara sahip kişilerin kök hücreleri alınıp hücrelerin içindeki genomlar değiştirilerek hastaya geri nakletmek suretiyle yapılan çalışmalar sayesinde genetik hastalıklar başarıyla tedavi edilebiliyor. Son yapılan çalışmalar doğrultusunda gelecek dönemde kök hücrelerin yeniden programlanıp, embriyonik döneme geri döndürülmesiyle tedavisi mümkün olmayan birçok hastalık için yeni bir umut ışığı doğacağı ifade ediliyor. Her şey tamamlandığında sperm hücrelerinin yumurta hücresini döllediği zamana geri dönülerek, orada gerekli manüplasyonların yapılması ve sağlıklı hücrelerin üretilmesi mümkün olabilecek. Bu da bir bakıma hücreler için zamanda yolculuk anlamına geliyor.

HAYVAN ÇALIŞMALARI TAMAMLANDI
“Son beş yıldır gerçekleştirilen birçok klinik çalışma neticesinde kök hücre tabanlı hücresel tedavilerin birçok dejeneratif sinir sistemi ve kas hastalıklarında tedavi edici yada hastalığın ilerlemesini yavaşlatıcı etkilerinin olduğunu öğrendik” diyen Prof. Dr. Erdal Karaöz, "Bu hastalıkların ortak karakteristiği ilgili organlardaki hücrelerin ölmesidir” ifadelerini kullandı.

"Dolayısıyla ilgili organın ölmesi ilgili hastalığın klinik sonuçlarıyla neticelenmektedir ki bu çoğunlukla tedavisi mümkün olmayan hastalıklar grubuna girmektedir. İşte bu nendenle kök hücre tabanlı hücresel tedavilerle acaba bu hastalıklara çare olunabilir mi sorusunun yanıtını aramaya başladık. Tabiki öncelikle laboratuvarlarda biz ve diğer bilim insanları gerçekleştirdikleri deneysel hayvan hastalık modellerinde bu hücrelerin işe yaradığını gördük. Bu çalışmalarda pozitif sonuçlar alınca klinik çalışmalara geçtik. Sağlık Bakanlığı'nın onayladığı bir çok çalışma bugün ülkemizde bitti ya da devam ediyor. Bu çok önemli. Çünkü gelecekte kök hücre ile alakalı kendi teknoloji ve protokollerinizi geliştiremezseniz dış ülkelerin geliştirdiği protokolleri çok yüksek miktarlardaki bedelleri ödeyerek almak zorunda kalırsınız. Örneğin Spinal Muskuler Atrofi (SMA) hastaları için bir doz ilaca binlerce dolar ödeyebilirsiniz. Yada “Car-T cell” dediğimiz günümüzde hücresel immuterapinin en bilinenteknolojisi için de 400 bin dolar ödemek zorunda kalabilirsiniz” dedi.

“KÖK HÜCRELER ÖLMÜŞ DOKULARI TAMİR EDİYOR”
“Hasar görmüş organların tedavisinde hücreleri enjekte ettiğimiz zaman bununla ilgili farklı yöntemler kullanıyoruz” diyerek sözlerine devam eden İstinye Üniversitesi Rektör Yardımcısı ve İstinye Üniversitesi Kök Hücre ve Doku Mühendisliği Uygulama ve Araştırma Merkezi (İSÜKÖK) Müdürü Prof. Dr. Erdal Karaöz şunları ifade etti:

“Bu kök hücrelerin bir kısmı ölmüş dokuların yerine yenilerini yapabiliyor. Bir kısmı birtakım moleküller salgılayarak o bölgeyi tamir ediyor. Hasarlı dokuyu işçi arılar gibi onarıyorlar. Birçok hasta için bu şekilde başarılı sonuçlar elde ettik. Şu anda her şey bitmiş değil. Faz 1/2 çalışmaları tamamlanmak üzere. Önümüzdeki yıllarda çok daha büyük gruplarla yapacağımız çalışmalarla güzel sonuçlar elde edeceğimizi tahmin ediyorum.”

EMBRİYONİK DÖNEME GERİ DÖNÜŞ
Prof. Dr. Erdal Karaöz şöyle devam etti:

“Kök hücre temelli tedavilerin en önemli hedef kitlelerinden birisi de Genetik Tabanlı Hastalıklardır. Ancak, bu çeşit hastalıkların tedavisi için hastanın kendi hücrelerini kullanamıyoruz. Çünkü aynı genetik defekt hastanın kendi hücrelerinde de var. Bu nedenle, hastanın kendi kök hücrelerini alıp, laboratuvarda düzeltip yeniden hastaya enjekte ederek daha başarılı olma şansınız var. Genetik manipülasyonlar emniyetle ilgili kaygılarımızı giderdiği andan itibaren gelecek yıllarda tıp alanında çok sık kullanılacak.

Kök hücre teknolojileri önümüzdeki dönemde çok daha önem kazanacak. Özellikle hatalı genlerin birçeşit moleküler makasla kesilip yerine sağlıklı gen yapısının inşa edilmesine ilişkin yeni gen teknolojileri bizleri çok heyecanlandırıyor. Örneğin kulak arkanızdan biyopsi alıp laboratuvarda deri hücrelerinizi üretip, şayet genetik bir hastalığınız varsa onları yeniden programlayıp, embriyonik dönem yani babanızın sperm hücresinin annenizin yumurta hücresini döllediği döneme geri döndürüp oradan genetik yapıp sağlıklı hücreler üretmeyi deniyoruz. Kök hücre tabanlı hücresel tedaviler bir yerde zamanda yolculuk anlamını taşıyor ama bir yerde de kötüye giden zamanı durdurma anlamını da taşıyor. Tedavi edemediğimiz genetik tabanlı bir çok hastalıkta zamanı geriye çevirme şansımız olacak ileride.”